Экспертный совет фонда «Круг добра» поддержал предложение включить марстацимаб в перечень закупаемых лекарств (1). Согласно критериям фонда, препарат может назначаться детям старше 6 лет с установленным диагнозом гемофилии А или В, нуждающимся в профилактическом лечении.
При гемофилии В дополнительными критериями являются наличие ингибитора к фактору IX в двух последовательных исследованиях с интервалом не менее трех месяцев и/или рефрактерность к ранее проводимой терапии и/или клинически значимая лекарственная непереносимость препаратов для заместительной терапии.
При гемофилии А – рефрактерность (отсутствие необходимого ответа) к ранее проводимой терапии препаратами для заместительной терапии и эмицизумабом и/или клинически значимая лекарственная непереносимость препаратов для заместительной терапии и эмицизумаба <2>.
Рассказываем о новом подходе к профилактике кровотечений при гемофилии, механизме действия препарата и результатах клинических исследований.
Марстацимаб — препарат нефакторной терапии. В отличие от заместительной терапии, он не восполняет недостающие факторы свёртывания VIII или IX. Препарат блокирует белок TFPI, который в норме ограничивает процесс свёртывания крови, и помогает крови образовывать сгусток другим путём <3, 4>.
Препарат вводят подкожно один раз в неделю; дозировка не требует коррекции в зависимости от массы тела. Он выпускается в одноразовых предварительно заполненных шприцах и шприц-ручках – после обучения инъекции может выполнять сам пациент или человек, который за ним ухаживает <3, 4>.
В Европейском Союзе и США марстацимаб зарегистрирован под названием Hympavzi. В ЕС его применяют для профилактики кровотечений у пациентов с 12 лет, в США – с 6 лет; показания включают гемофилию А и В как с ингибиторами, так и без них <3, 4>.
В исследовании BASIS участвовали мужчины и подростки от 12 лет с тяжелой гемофилией А или умеренно тяжелой и тяжелой гемофилией В – как без ингибиторов, так и с ингибиторами <5, 6>. Сначала за ними наблюдали 6 месяцев на прежнем лечении, затем год на профилактике марстацимабом. Исследователи сравнивали среднюю частоту кровотечений, для остановки которых требовалось лечение, в пересчете на год <5, 6>.
• У 33 участников без ингибиторов, прежде получавших факторы по требованию, этот показатель снизился с 39,9 до 3,2 кровотечения в год <5>.
• У 83 участников без ингибиторов, прежде получавших регулярную факторную профилактику, – с 7,9 до 5,1 кровотечения в год <5>.
• У 48 участников с ингибиторами, прежде получавших по требованию препараты шунтирующего действия, – с 19,8 до 1,4 кровотечения в год <6>.
У участников с ингибиторами, ранее получавших препараты шунтирующего действия по требованию, на фоне профилактики марстацимабом улучшились показатели качества жизни. Через 6 месяцев лечения они лучше оценивали свое физическое состояние по сравнению с периодом прежней терапии6.
По данным фонда «Круг добра», на 10 июля 2026 года марстацимаб еще не был зарегистрирован в России. Экспертный совет фонда поддержал его включение в перечень закупаемых лекарственных препаратов <1>. 14 июля 2026 года марстацимаб был включен в перечень лекарственных препаратов, закупаемых фондом, решением Попечительского совета <7>. Дети, соответствующие утвержденным медицинским критериям, могут получать препарат за счет фонда <2, 7>.
Вы можете ознакомиться с процессом подачи и одобрения заявок на сайте фонда «Круг Добра».
Официальная регистрация препарата в России в дальнейшем позволит применять его в рамках зарегистрированных показаний вне механизма закупок незарегистрированных препаратов фондом.
#КругДобра