Генная терапия гемофилии А от Pfizer демонстрирует устойчивый эффект

  • 18-06-2020, 10:49
  • 1

Компании Pfizer Inc и Sangamo Therapeutics Inc сделали совместное заявление о результатах фазы 1/2, которые показали устойчивые уровни активности фактора VIII и отсутствие случаев кровотечений после применения генной терапии giroctocogene fitelparvovec (SB-525) в течение 14 месяцев у пациентов с редким генетическим заболеванием — тяжелой гемофилией А.

Пять пациентов на ранней стадии исследования, получавшие однократное лечение  giroctocogene fitelparvovec, демонстрировали устойчивые уровни активности фактора VIII с медианой 64,2% в результате хромогенного анализа (после 9-й недели после инфузии). Ни у одного пациента не было случаев кровотечений или необходимости инфузии фактора VIII.

Терапия Pfizer и Sangamo является одной из нескольких методов лечения гемофилии A, в качестве альтернативы существующей на сегодня практике, которая требует регулярных инфузий для замены недостающего фактора VIII. Именно генная терапия предлагает новый подход с потенциалом предоставления единовременного лечения, которое позволило бы пациентам самостоятельно производить недостающий фактор.

Днем ранее сообщалось, что конкурирующая генная терапия от BioMarin Pharmaceutical Inc снижает количество кровотечений более чем на 90% у пациентов, которых лечили четыре года назад. Терапия в настоящее время находится на рассмотрении американского регулятора (FDA), который, как ожидается, объявит свое решение к 21 августа.

Pfizer и Sangamo планируют начать дозирование пациентов на поздней стадии исследования во второй половине этого года.

Фаза 1/2 исследования Alta — это открытое многоцентровое клиническое исследование с диапазоном доз, предназначенное для оценки безопасности и переносимости giroctocogene fitelparvovec у пациентов с тяжелой формой гемофилии A. Средний возраст 11 пациентов составляет 30 лет (диапазон 18-47 лет). Все 11 пациентов — мужчины.

По материалам прессы https://gmpnews.ru/2020/06/gennaya-terapiya-gemofilii-a-ot-pfizer-demonstriruet-ustojchivyj-effekt/

  • посмотрело: 360
ПОСЛЕДНИЕ

Copyright © 2002-2020
Всероссийское общество гемофилии.

При использовании материалов сайта, ссылка на него обязательна.

КОНТАКТЫ

125167 Москва, Нарышкинская аллея д. 5, стр. 2,
офисы: 315, 317

Тел: +7 495 748-05-10;
+7 495 612-20-53;
+7 495 612-38-84

E-mail: office@hemophilia.ru

Адреса региональных организций ВОГ